幼兒肌肉萎縮基因療法獲批　叫價逾200萬美元史上最貴

美國食品及藥物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼兒肌肉萎縮的基因療法，叫價212.5萬美元（約1656萬港元），成為史上最昂貴藥物。藥廠方面表示，藥物價格驚人是因為它是顛覆性的新療法，而且已比現行療法便宜一半。

新藥「Zolgensma」由瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）推出，為用以治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的一次性療法。療法採用靜脈注射，以有效基因取代患者的缺陷基因。家長可分5年償還費用。新生兒的SMA發病率約為萬分之一，90%患病嬰幼兒在2歲前可能死亡，或須使用呼吸器。

FDA批准以Zolgensma治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病徵的孩童。當局指，Zolgensma已完成一項針對36名兩周至8個月大嬰兒的臨床測試，而藥物常見副作用包括肝酶上升和嘔吐。諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。

Zolgensma價格不菲。