美基因療法開綠燈 令八成血癌病人不復發

癌症治療踏入新紀元。美國食品及藥物管理局（FDA）前天首次批准基因療法推出市場，臨床試驗顯示療法能令近八成重度血癌患者不再病發。然而醫藥費高達47.5萬美元（370.5萬港元），藥廠承諾病人用藥後一個月不見效不收費。FDA今次「綠燈」亦可望令基因抗癌治療更普及、價錢更相宜。

■全球首個接受CAR-T療法的孩子懷特黑德已從白血病康復五年，她在個人網站分享抗癌歷程。

於2012年，7歲的懷特黑德（Emily Whitehead）急性淋巴性白血病（ALL）復發，無計可施下醫生惟有試用嶄新的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T細胞）療法，以基因改造技術強化她的免疫系統。這位全球首個接受CAR-T療法的孩子，今日已戰勝病魔，而CAR-T療法亦終於獲得FDA肯定。

■CAR-T細胞（黃色）正在「抓捕」並攻擊癌細胞（紫色）。　

FDA前天批准瑞士諾華藥廠的CAR-T療法「Kymriah」推出市場，治療25歲或以下ALL復發患者。醫學界都讚揚FDA的決定是「歷史性創舉」。

■Kymriah療法昂貴，達370.5萬元。　美聯社

利用T細胞攻擊癌細胞
CAR-T療法是近年興起的基因抗癌療法一種，利用基因改造技術，令人體免疫系統T細胞懂得辨別並集中攻擊引致白血病的癌細胞，只要大量培植經改造的T細胞（即CAR-T細胞）並注射回患者體內，經一次性治療就可以將癌細胞殺死而無損健康細胞，對患者的傷害比化療及移植骨髓這類傳統療法低得多。

臨床試驗顯示63名重度患者之中，83%接受治療三個月就進入完全緩解期（remission），即症狀完全消失但仍有復發可能；接近80%患者一年後更是康復而不再病發。

不過療治存在風險。患者可能因為CAR-T細胞過度活躍以致血壓降至危險水平，這副作用更隨時會損壞器官甚至致命；FDA亦設嚴格要求，諾華藥廠只能委託受過特別訓練、並取得認證的醫療中心培植CAR-T細胞，目前全美只有約20家合資格中心。


「Kymriah」定價370萬
「Kymriah」定價為47.5萬美元，諾華藥廠被批評開天索價，但實情在醫藥費昂貴的美國，骨髓移植的首年收費已要54萬至80萬美元（421.2萬至624萬港元）；而目前至少尚有一家藥廠等候FDA批准同類療法，隨着更多競爭者加入，可望令CAR-T療法價錢更相宜。


醫學界希望將CAR-T療法擴展至治療腦癌、乳癌及胰腺癌，FDA的「綠燈」有助推動癌症治療技術。CAR-T療法研究先驅之一，美國賓夕凡尼亞大學教授卡爾．瓊（Carl June）為研究終於走進商業市場而欣喜若狂，「我不停搥自己告訴自己這是真的」。
美聯社/《紐約時報》/美國有線新聞網絡

CAR-T療法是近年醫學界興起的免疫療法其中一種。醫學界目前利用免疫療法作測試和臨床研究，都取得不錯的成果，它除可用於治療癌症外，也可以對付其他病症。

免疫療法的基本原理，是通過藥物等方式誘導、增強或抑制人體本身的T細胞反應，對付病變的細胞。CAR-T與其他類型的免疫療法方向不同之處，是直接改造人體的T細胞，度身訂做，針對性地擊殺癌細胞。

近年，醫學界發現多種癌症都有望以免疫療法治療，例如前列腺癌、皮膚癌、肺癌等。前年英國一項研究更指，末期黑色素瘤皮膚癌患者接受免疫療法，成功率可達58%，有醫學界人士甚至認為它在未來可取代化療，成為治療癌症的最主要方法。也有研究顯示，免疫療法可用於對付HIV病毒、過敏反應等。

雖然免疫療法的副作用較化療的輕微，但仍可能會引起皮疹、腹瀉、身體疲勞等。而由於各種癌症腫瘤特徵有所不相，部份實驗發現療法只對25%至50%的患者見效。
美聯社/《蘋果》資料室

■FDA規定諾華藥廠只能從獲認證的醫療中心培植CAR-T細胞。美聯社

本港血液及血液腫瘤科專科醫生梁憲孫表示，病人能否採用此治療存考慮因素，包括身體的T細胞是否足夠，若正進行化療，T細胞數量未必足以作分解，讓實驗室能進行基因改造。

要飛往美國治療
該免疫療法獲批准用於復發的急性淋巴性白血病（Acute lymphoblastic leukemia，ALL）病人身上。梁憲孫指ALL患者多為兒童，本港每年約有數十名病人患該病，現時採用化療及骨髓移植等治療，約70%病人可徹底根治。如成人患該病，現有治療根治率約20%至30%。他估計每年約有10至20多名病人因ALL死亡（包括復發），對這些病人來說，新療法或能帶來曙光。不過，他稱病人現時若要接受Kymriah療法，相信要飛往美國當地進行，但長途旅程對血癌病人而言並不容易，加上費用十分昂貴。據他了解，藥廠也構思未來在不同地區設相關實驗室，方便進行基因改造的工作。
《蘋果》記者